Esta pesquisa aponta de que modo a emergência do mercado transnacional de medicamentos para as doenças raras afetaria os diversos ambientes regulatórios nacionais e as demandas por saúde de indivíduos que sofrem com estas doenças em alguns países centrais e periféricos. O problema do acesso a estes tratamentos é estudado a partir do confronto entre regulação e judicialização como estratégias distintas para enfrentá-lo. Procede-se à descrição e comparação dos ambientes regulatórios de medicamentos órfãos de seis países: Brasil, Chile, Colômbia, Peru, França e Estados Unidos. A existência de incentivos econômicos e um período de exclusividade de mercado parece ser a maior diferença entre sistemas regulatórios centrais e periféricos. Os países centrais adotam regulações que têm um papel econômico crucial, diante da natureza globalizada da indústria de fármacos. Estes produtos, em geral, são fabricados por um único laboratório, e dificilmente são adquiridos pelo consumidor. Adicionalmente, aprofunda-se na realidade brasileira através de um estudo de caso sobre o Soliris®, um dos medicamentos mais caros do mundo, cuja interrupção na compra pública ensejou diversos óbitos no período pós- 2016. Coletam-se informações por meio de narrativas jornalísticas, processos judiciais, observação participante e entrevistas qualitativas conduzidas de forma espontânea, identificando-se o orçamento destinado à sua compra, preço unitário, características da sua fabricante, perfil socioeconômico dos demandantes e assim por diante. Os achados apontam que a política nacional de assistência farmacêutica tem falhado em promover o acesso a medicamentos órfãos, falha esta que pessoas pobres ou vulneráveis, que não vivem nas principais metrópoles do país, vêm tentando corrigir em seus litígios individuais, com o auxílio de associações de pacientes. Esta pesquisa presta uma corroboração empírica a respeito da hipótese de que um movimento enérgico de pacientes-ativistas, valendo-se de um discurso que liga o direito a medicamentos a uma questão de equidade e justiça social, estaria forçando os agentes do Estado a encarar outras legitimidades que geralmente têm sido deixadas de lado, gerando novas políticas que moldam ferramentas para a gestão de tecnologias em saúde. A macrolitigância por direitos fundamentais pode forjar, aos poucos, reformas regulatórias em outros poderes.

This research observes how the emergence of transnational orphan drugs market affects the different national regulatory frameworks and the demands for health care of people with rare diseases in some central and peripheral countries. The problem of enabling patient access to orphan drugs is studied from the factors that determine whether regulation or litigation would most likely be preferred to face it. This dissertation describes and compares the orphan drugs regulatory environments of six countries: Brazil, Chile, Colombia, Peru, France and the United States of America. The comparative analysis suggests that the existence of financial incentives and a marketing exclusivity period is the main difference among central and peripheral regulatory systems. Central countries adopt regulations that have a crucial economic role, given the globalized nature of the orphan drugs industry. These products are in general fabricated by a single laboratory, and are not likely to be acquired by the consumer. Additionally, this study furthers into the Brazilian context describing the judicial access to orphan drugs through a case study about Soliris®, one of the most expensive drugs worldwide, considering that the interruption in its public acquisition resulted in several deaths in the post-2016 period. This research collects data by means of journalistic narratives, lawsuits, ethnographic observations and qualitative interviews conducted spontaneously, identifying the public funds mobilized to its acquisition, the unity price, general features of its producer, the socioeconomic profile of the litigants and so forth. These data suggest that the national policy of pharmaceutical assistance has failed to enable patient access to orphan products, whereas poor or vulnerable people, who do not live in the main cities of the country, have been trying to correct it through their individual claims, with the assistance of patient organizations. The results support the hypothesis that developments of regulation came about because energized patient activist movements, adopting a discourse that linked the right to orphan drugs to an issue of equity and social justice, forced agencies to face up a long-ignored problem, reframing policies that legitimate new tools for health technology assessment. In this sense, the macro-litigation of fundamental rights can gradually forge regulatory reform in the other branches.