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Doctoral Thesis
DOI
https://doi.org/10.11606/T.5.2022.tde-13042023-123346
Document
Author
Full name
Luis Fernando Rangel
E-mail
Institute/School/College
Knowledge Area
Date of Defense
Published
São Paulo, 2022
Supervisor
Committee
Suemoto, Claudia Kimie (President)
Gorzoni, Milton Luiz
Camargos, Einstein Francisco de
Jacob Filho, Wilson
Title in Portuguese
Desenvolvimento e validação de um índice de multimorbidade para idosos e seu uso no prognóstico de declínio funcional em três anos
Keywords in Portuguese
Análise de sobrevida
Aprendizado de máquina
Avaliação geriátrica
Estatísticas de sequela e incapacidade
Estudos de coortes
Multimorbidade
Pessoa com incapacidade
Prognóstico
Abstract in Portuguese
INTRODUÇÃO: Multimorbidade é um tópico essencial a ser explorado com o propósito de melhorar o manejo de doenças crônicas. É premente aferir multimorbidade para analisar seus efeitos e estabelecer evidências científicas apropriadas em pacientes com múltiplas condições clínicas, no entanto não há modelos universalmente aceitos, particularmente os relacionados a declínio funcional. Esta tese teve por objetivo criar um índice de multimorbidade com o propósito de predizer declínio funcional. MÉTODOS: Pacientes do ambulatório geral de geriatria do Serviço de Geriatria do Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo foram sequencialmente recrutados para uma avaliação global do idoso e foram seguidos por três anos, com reavaliações telefônicas a cada três meses no primeiro ano e a cada seis meses subsequentemente, pesquisando desfechos de óbito e declínio funcional, definido como a perda de pelo menos uma atividade básica de vida diária. Dados de multimorbidade foram obtidos por meio da revisão dos prontuários dos indivíduos no início do estudo, a partir de uma lista de condições clínicas resultante de um estudo piloto no qual foram incluídas condições com prevalência de pelo menos 5%. Os algoritmos de aprendizado de máquina Boruta e Regressão LASSO foram utilizados para selecionar um subgrupo ótimo de condições a serem incorporadas na nova medida. Para definição dos pesos de cada condição clínica foi realizada uma análise de sobrevida de riscos competitivos que teve tempo livre de declínio funcional em atividades básicas de vida diária como desfecho. RESULTADOS: 1269 indivíduos com idade média de 81±7,5 anos foram incluídos no estudo, a maior parte mulheres (70%), com número médio de 8,4±3,1 condições clínicas e 0,8±1,3 incapacidades para atividades básicas de vida diária no início do estudo. Durante o seguimento 59% evoluíram com declínio funcional. As afecções selecionadas para o modelo foram transtorno neurocognitivo maior, doença cerebrovascular, doença cerebrovascular com hemiplegia, osteoporose com fratura patológica, Parkinsonismo, insuficiência cardíaca, doença ulcerosa péptica, incontinência urinária, constipação, doença renal crônica e doença arterial periférica. Nesta nova escala duas condições tiveram peso 2 cada, transtorno neurocognitivo maior e Parkinsonismo, e o restante das condições peso 1 cada. O novo instrumento teve boa capacidade de discriminação com uma área sobre a curva ROC de 0,71 em comparação com 0,53 do escore de Charlson (com p significativo de 0,01 na comparação entre as curvas ROC). O novo índice apresentou bom desempenho na calibração e foi associado a velocidade de marcha e tempo no teste de sentar-levantar cinco vezes da cadeira, e teve discriminação melhor que a força de preensão palmar e o teste de levantar-sentar da cadeira na análise post hoc. CONCLUSÕES: Este estudo elaborou um novo índice de multimorbidade com capacidade para prognosticar declínio funcional em três anos
Title in English
Development and validation of a multimorbidity index in elderly and its use to prognosis functional decline over 3 years
Keywords in English
Cohort studies
Disabled persons
Geriatric assessment
Machine learning
Multimorbidity
Prognosis
Statistics on sequelae and disability
Survival analysis
Abstract in English
INTRODUCTION: Multimorbidity is an essential topic to be explored to improve chronic disease management. Measuring multimorbidity is required to analyze its effects and establish appropriate scientific evidence in patients with multiple clinical conditions. However, there arent universally accepted models, particularly those related to functional decline. This thesis aimed to create a multimorbidity index to predict functional decline. METHODS: Patients from a general outpatient clinic of the Geriatrics Service of the Hospital das Clínicas, Faculty of Medicine, University of São Paulo were sequentially recruited for a global assessment and were followed for three years, with phone reassessments every three months in the first year and every six months thereafter to assess mortality and functional decline, defined as the loss of at least one basic activity of daily living. Multimorbidity data were obtained by reviewing medical records at the beginning of the study from a list of medical conditions derived from a pilot study in which conditions with a prevalence of at least 5% were included. The Boruta and LASSO Regression machine learning algorithms were used to select an optimal subset of conditions to be incorporated into the new index. To define the weights of each clinical condition, a competing risks survival analysis with time free of functional decline in basic activities of daily living as the outcome was performed. RESULTS: 1,269 subjects with a mean age of 81±7.5 years old were included in the study, mostly women (70%), with a mean number of 8.4±3.1 clinical conditions and 0.8±1.3 impairments for basic activities of daily living at the beginning of the study. During the study period, 59% developed functional decline. Conditions selected for the model were major neurocognitive disorder, cerebrovascular disease, cerebrovascular disease with hemiplegia, osteoporosis with pathological fracture, Parkinsonism, heart failure, peptic ulcer disease, urinary incontinence, constipation, chronic kidney disease, and peripheral arterial disease. In this new index, major neurocognitive disorder and Parkinsonism had a weight of 2 each, and the rest of the conditions had a weight of 1 each. The new index had good discrimination with an area on the ROC curve of 0.71 compared to 0.53 of the Charlson score (with a significant p value = 0.01 for the comparison between ROC curves). The new index performed well in calibration and was associated with gait speed and time in the sit-up-five-times chair test, and had better discrimination than grip strength and sit-up test for functional decline. CONCLUSIONS: This study developed a new index of multimorbidity with the ability to predict functional decline in three years
 
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Publishing Date
2023-04-17
 
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