Objetivo: Avaliar os resultados de sobrevida global e sobrevida livre de eventos das crianças e adolescentes tratados por protocolo de tratamento da leucemia promielocítica aguda utilizado no Serviço de Onco-hematologia Pediátrica do Instituto da Criança do HCFMUSP/ Instituto de Tratamento do Câncer Infantil. Descrever características clínicas, avaliar resposta ao tratamento em cada fase do tratamento, assim como fatores de risco e descrição dos principais eventos adversos e toxicidades. Métodos: Trata-se de estudo restrospectivo realizado por análise de prontuários, com avaliação de todos os pacientes tratados de forma uniforme entre 2000-2018. O protocolo utilizado baseia-se na modificação do esquema de tratamento clássico realizado no protocolo AIDA, com redução em 1 ano no tempo de tratamento, redução do número de quimioterápicos utilizados e estratégia para redução da mortalidade precoce postergando o início da antraciclina. Resultados: Trinta e dois pacientes foram tratados. Maioria do sexo feminino (56,3%), com mediana de idade de 12 anos, sendo 34.3% pertencentes ao grupo de alto risco. Dois pacientes tinham variante hipogranular, e 3 tinham outra alteração citogenética além da t(15;17). A mediana do início da primeira dose de antraciclina foi de 7 dias. Houve 2 óbitos (6,25%) relacionados à mortalidade precoce associadas à sangramento de SNC. Vinte e nove (29/30) tiveram remissão morfológica após a indução, e todos os pacientes alcançaram remissão molecular após período de consolidação. Cinco crianças (15,6%) preencheram critérios para síndrome de diferenciação, e seis para pseudotumor cerebral (18,75%). Duas crianças recaíram de sua doença e foram resgatadas com trióxido de arsênico e transplante de células tronco hematopoiéticas. O único fator que teve impacto em sobrevida foi a presença de CIVD ao diagnóstico (p=0.031). A sobrevida global foi de 88,4%, e a sobrevida livre de eventos de 89,3% em 5 anos. Conclusões: Os resultados de sobrevida foram comparáveis aos encontrados em grandes ensaios clínicos multicêntricos prospectivos e com menor mortalidade precoce quando comparados aos resultados encontrados em outros centros brasileiros. Não houve doença refratária ao tratamento. O único fator associado à piora de sobrevida foi a presença de CIVD. As toxicidades encontradas ocorreram dentro do previsto em literatura

Objective: To evaluate the results of overall survival and event-free survival of children and adolescents treated acording a institucional protocol for acute promyelocytic leucemia, including clinical features, treatment hematologic and molecular response, as well as risk factors, and description of major adverse events and toxicities. Methods: Between 2000 and 2018 patients were enrolled and retrospectively analyzed by medical records. The protocol used is based on a modified AIDA protocol, with a 1-year reduction in treatment duration, reduction in the number of drugs, and a strategy to reduce early mortality by delaying the beginning of anthracyclines. Results: Thirty-two patients were treated: 56.3% were female, median age was 12 years, and 34.3% belonged to the high-risk group. Two patients had hypogranular variant, and 3 had another cytogenetic alteration in addition to the t(15;17). The median start of the first anthracycline dose was 7 days. There were 2 deaths (6.25%) related to early mortality due to CNS bleeding. Twenty-nine (29/30) achieved morphological remission after induction, and all patients achieved molecular remission after consolidation phase. Five children (15.6%) presented differentiation syndrome, and six pseudotumor cerebri (18.75%). Two children relapsed and were rescued by arsenic trioxide and hematopoietic stem cell transplantation. The only factor that had an impact on survival was the presence of disseminated intravascular coagulation (DIC) at diagnosis (p=0.031). Five-year overall survival (OS) was 88.4%, and 5-year event-free survival was 89.3%. Conclusions: OS of the study population was comparable to large prospective multicenter clinical trial results and the early mortality rate was lower than in other Brazilian centers. There was no refractory disease. The only factor associated with worse survival was the presence of DIC at diagnosis. Toxicity was similar to literature reports