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Tesis Doctoral
DOI
https://doi.org/10.11606/T.5.2021.tde-25102021-121459
Documento
Autor
Nombre completo
Caroline de Gouveia Buff Passone
Dirección Electrónica
Instituto/Escuela/Facultad
Área de Conocimiento
Fecha de Defensa
Publicación
São Paulo, 2021
Director
Tribunal
Damiani, Durval (Presidente)
Leone, Clea Rodrigues
Longui, Carlos Alberto
Simões, Ricardo dos Santos
Título en portugués
Impacto do uso de somatropina sobre o crescimento, composição corporal e o desenvolvimento na síndrome de Prader Willi: revisão sistemática e metanálise
Palabras clave en portugués
Cognição
Composição corporal
Crescimento
Estatura
Hormônio do crescimento
Qualidade de vida
Síndrome de Prader-Willi
Terapêutica
Resumen en portugués
Introdução: O tratamento com hormônio do crescimento recombinante (rhGH) é atualmente recomendado em pacientes com síndrome de Prader-Willi (SPW). Objetivos: Avaliar o impacto do uso de rhGH como tratamento para a SPW. Método: Foi realizada uma revisão sistemática e, quando possível, meta-análise para os seguintes resultados: crescimento, índice de massa corpórea, composição corporal, função cognitiva, qualidade de vida, desenvolvimento motor / força, comportamento e efeitos adversos. Foram incluídos todos os pacientes com SPW, com todos os tipos de defeitos genéticos; com ou sem deficiência de hormônio de crescimento; que participaram de estudos de rhGH realizados na infância e adolescência. As bases de dados utilizadas foram MEDLINE, Embase e Cochrane Central. Resultados: Em 16 estudos randomizados controlados, o grupo tratado teve uma melhora na altura (ZE- Estatura 1,67 DP; 1,54-1,81); Z-IMC (- 0,67 DP; -0,87- -0,47) ; massa magra de 2,03DP (IC95% -1,34- 2,71) e proporção de massa gorda (-6,5%DP; -8,46- -4,54) em comparação ao grupo controle. Dentre os estudos não randomizados o grupo tratado teve uma melhora de altura de 1,52 DP (IC95% - 0,86;2,16) e uma redução significativa na porcentagem de massa gorda (-8,39%; IC95% -14,53; -2,25). Os dados sobre cognição não puderam ser agregados, mas a maioria dos estudos mostrou dados favoráveis. Conclusão: Com base em evidências de alta qualidade, o tratamento com rhGH favoreceu a melhora da estatura, composição corporal e IMC, modificando a história natural da doença; O tratamento com rhGH também pode estar implicado na melhora da cognição e do desenvolvimento motor sobretudo em pacientes abaixo de 2 anos portadores de SPW
Título en inglés
Growth hormone treatment in Prader-Willi syndrome patients: systematic review and meta-analysis
Palabras clave en inglés
Body composition
Body height
Cognition
Growth
Growth hormone
Prader-Willi syndrome
Quality of life
Therapeutics
Resumen en inglés
Background: Growth hormone (rhGH) treatment is currently recommended in Prader- Willi syndrome (PWS) patients. Objectives: To evaluate the impact of the use of rhGH as a treatment for PWS. Method: We performed a systematic review and, where possible, meta-analysis for the following outcomes: growth, body mass index, body composition, cognitive function, quality of life, head circumference, motor development/strength, behaviour and adverse effects. We included all PWS patients, with all types of genetic defects and with or without GH deficiency, who participated in rhGH studies performed in infancy, childhood and adolescence, that were either randomized clinical trials (double- blinded or not) or non-randomized controlled studies (cohort and before and after studies). The databases used were MEDLINE, Embase and Cochrane Central. Results: In 16 RCTs, the treated group had an improvement in height (1.67 SDS; 1.54-1.81); Z-BMI (- 0.67 SDS; -0.87- -0.47) and fat mass proportion (-6.5%; -8.46- -4.54) compared to the control group. Data about cognition could not be aggregated. Conclusion: Based on high quality evidence, rhGH treatment favoured an improvement of stature, body composition and BMI, modifying the diseases natural history; rhGH treatment may also be implicated in improved cognition and motor development in PWS patients at a young age
 
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Fecha de Publicación
2021-10-25
 
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