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Thèse de Doctorat
DOI
https://doi.org/10.11606/T.5.2020.tde-29102020-162042
Document
Auteur
Nom complet
Mirela Costa de Miranda
Adresse Mail
Unité de l'USP
Domain de Connaissance
Date de Soutenance
Editeur
São Paulo, 2020
Directeur
Jury
Bachega, Tânia Aparecida Sartori Sanchez (Président)
Camelo Junior, Jose Simon
Martins, Ana Maria
Schwartz, Ida Vanessa Doederlein
Titre en portugais
Análise do custo-efetividade da triagem neonatal para a hiperplasia adrenal congênita: comparação de duas populações diagnosticadas com e sem triagem neonatal
Mots-clés en portugais
Custo-efetividade
Custos e análise de custo
Doenças raras
Hiperplasia suprarrenal congênita
Transtornos do desenvolvimento sexual
Triagem neonatal
Resumé en portugais
Introdução: A hiperplasia adrenal congênita por deficiência da 21-hidroxilase (HAC) é uma doença de eleição para um programa de triagem neonatal. Entretanto, a implementação triagem para essa doença ainda não é um consenso mundial, devido a escassez de informação sobre a sua custo-efetividade. Objetivo: Determinar o custo-efetividade do programa de triagem neonatal (TN) para HAC no Brasil, avaliando seu benefício no incremento do diagnóstico precoce da doença, na diminuição da taxa de mortalidade e no impacto na redução dos custos em saúde pública em relação à diminuição de sua morbidade em longo prazo. Metodologia: Foi construído um modelo de decisão para comparar as duas estratégias, testado por análise de sensibilidade. Os dados dos pacientes não triados foram extraídos dos prontuários médicos do Hospital das Clínicas-São Paulo e os dados da triagem do Centro de referência de triagem de São Paulo, Instituto Jô Clemente. A perspectiva do custo é a do Sistema Único de Saúde. Os desfechos relacionados ao diagnóstico tardio foram medidos em ambas as coortes e a razão incremental de custo-efetividade (RICE) foi calculada. Pacientes: 195 pacientes clássicos, diagnosticados clinicamente e confirmados por análise hormonal/molecular, e 378.790 recém-nascidos submetidos à TN em 2017. Resultados: Na análise de custo da coorte não triada, na forma perdedora de sal a hospitalização ocorreu em 76% dos pacientes, comprometimento mental em 8,6% e 3% das mulheres foram criadas no sexo masculino. O custo total desses desfechos foi de US$ 86.230/paciente com perda de sal. A leuprorelina foi utilizada em 28% dos pacientes com a forma virilizante simples e o hormônio do crescimento em 14%; 18% das meninas foram criadas no sexo masculino. O custo evitável foi de US $ 4.232,74/paciente com virilização simples. Entre os 378,790 recém-nascidos (RN) triados, 25 eram afetados pela doença (incidência de 1:15.135). A taxa de falso-positivo da triagem foi de 0,22%. A taxa de mortalidade foi calculada em 11% nos não triados, enquanto não foram relatadas mortes pela doença na coorte triada. Comparando a coorte não triada versus a triada, o nível médio de sódio sérico foi de 121,2 mEq/L (118,3 to 124,1) x 131,8 mEq/L (129,3 to 134,5), a idade média no diagnóstico foi de 38,8 x 17 dias e a hospitalização ocorreu em 76% x 58% dos pacientes com a forma perdedora de sal, respectivamente. O custo incremental da triagem neonatal foi de US$ 771.185,82 por morte evitada, o que gera uma RICE de US$ 25.535,95 por anos de vida salvo, considerada custo-efetiva. Conclusão: A realidade brasileira em relação a HAC é de diagnóstico clínico ainda é deficiente e por tanto atrasado, levando a ocorrência de diversos desfechos adversos, que tem impacto econômico para o estado e psicossocial para os pacientes. Considerando esse contexto, a triagem neonatal para HAC é uma estratégia custo-efetiva e através do presente estudo tem respaldo científico para ser implementada em todo território nacional
Titre en anglais
Cost-effectiveness analysis of newborn screening for congenital adrenal hyperplasia: comparison of two populations diagnosed with and without newborn screening
Mots-clés en anglais
Adrenal hyperplasia congenital
Cost-effectiveness
Costs and cost analysis hyperplasia
Disorders of sex development
Neonatal screening
Rare diseases
Resumé en anglais
Introduction: Congenital adrenal hyperplasia due to 21-hydroxylase deficiency (CAH) is a eligible disease for a newborn screening program (NBS). However, the implementation of NBS for this disease is not yet a worldwide consensus, due to the lack of information about its cost- effectiveness. Objective: To determine the cost-effectiveness of the NBS for CAH in Brazil, assessing its benefit in increasing the early diagnosis of the disease, in decreasing the mortality rate and in the impact on reducing public health costs in relation to decreased long-term morbidity. Methodology: A decision model was developed to compare the two strategies, tested by a sensitivity analysis. The data of the unscreened patients were extracted from the medical records of the Hospital das Clínicas-São Paulo and the NBS data from the São Paulo Reference Screening Center, Instituto Jô Clemente. The cost perspective is from the Public Health System. The outcomes related to late diagnosis were measured in both cohorts and the incremental cost-effectiveness ratio (ICER) was calculated. Patients: 195 classical patients, clinically diagnosed and confirmed by hormonal / molecular analysis, and 378,790 newborns screened in 2017. Results: The cost of illness analysis of the unscreened cohort revealed that in salt wasting form hospitalization occurred in 76% of patients, mental impairment in 8.6% and 3% of females were raised as males. These outcomes' total cost was US$86,230/salt wasting patient. Leuprorelin was used in 28% of simple-virilizing patients and growth hormone in 14%; 18% of females were raised as males. The preventable cost was US$4,232.74/simple-virilizing patient. Among the 378,790 newborns screened, 25 were affected by the disease (incidence of 1: 15,135). The false-positive rate of the screening was 0.22%. The mortality rate was estimated at 11% in the unscreened, while no deaths from the disease were reported in the screened cohort. Comparing the unscreened versus screened cohort, the mean serum sodium level was 121.2 mEq/L (118.3 to 124.1) x 131.8 mEq/L (129.3 to 134.5), the mean age at diagnosis was 38.8 x 17 days and hospitalization occurred at 76% x 58 % of patients with the salt-wasting form, respectively. The incremental cost of neonatal screening was US$ 771,185.82 for avoided death, which generates an ICER of US$ 25,535.95 for years of life saved, considered cost-effective. Conclusion: The Brazilian reality in relation to CAH is that the clinical diagnosis is still deficient and therefore delayed, leading to the occurrence of several adverse outcomes, which have an economic impact for the state and psychosocial for the patients. Considering this context, NBS for CAH is a cost-effective strategy and through this study has scientific support to be implemented throughout the national territory
 
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Date de Publication
2020-10-31
 
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