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Doctoral Thesis
DOI
https://doi.org/10.11606/T.45.2021.tde-26102021-114739
Document
Author
Full name
Aline Campos Reis de Souza
Institute/School/College
Knowledge Area
Date of Defense
Published
São Paulo, 2021
Supervisor
Committee
Lima, Antonio Carlos Pedroso de (President)
Andrade Filho, Mário de Castro
Andrade, Dalton Francisco de
Silva, Giovani Loiola da
Singer, Julio da Motta
Title in Portuguese
Modelagem conjunta de dados longitudinais contínuos no intervalo unitário e tempos de sobrevivência
Keywords in Portuguese
Distribuição beta
Distribuição beta inflacionada em um
Modelos conjuntos
Precondicionamento
Qualidade de vida relacionada à saúde
Abstract in Portuguese
Em diversas pesquisas os benefícios do tratamento intensivo em pacientes com câncer são investigados por meio de estudos longitudinais, nos quais medições repetidas de escores de qualidade de vida são observadas juntamente com os tempos até a ocorrência do óbito ou de algum evento clínico de interesse. Nesses cenários, indivíduos com piores condições de saúde são mais propícios ao abandono do estudo devido a morte ou abdicação do tratamento. A modelagem conjunta dos processos longitudinal e de sobrevivência possibilita a investigação simultânea dessas respostas e permite quantificar a associação existente entre as mesmas. Motivado por um estudo longitudinal envolvendo pacientes oncológicos que deram entrada em unidades de terapia intensiva, este trabalho contribui com a modelagem conjunta de componentes longitudinais restritas ao intervalo unitário e tempos de sobrevivência com o objetivo de (i) estimar o impacto da evolução das trajetórias longitudinais de qualidade de vida na taxa de mortalidade e (ii) avaliar o potencial preditivo dos escores de qualidade de vida na estimação das sobrevidas individuais. As vantagens da abordagem desenvolvida são acessadas através de um estudo de simulação, que verifica os efeitos da má especificação da componente longitudinal. Além disso, do ponto de vista computacional, um conjunto de reparametrizações da função de verossimilhança é proposta através de técnicas de precondicionamento, visando reduzir o alto custo da estimação de máxima verossimilhança.
Title in English
Joint modeling of continuous longitudinal data in the unit interval and survival times
Keywords in English
Beta distribution
Heath related quality of life
Joint models
One inflated beta distribution
Preconditioning
Abstract in English
In several studies, the benefits of intensive care in cancer patients are investigated through longitudinal studies, which include repeated quality of life scores that are observed along with the times until the occurrence of death or of some clinical event of interest. In these scenarios, individuals with worse health conditions are more likely to drop out of the study, due to death or abdication of treatment. The joint modeling of longitudinal processes and survival times enables the simultaneous investigation of the responses, in addition to defining an existing association between them. Motivated by a longitudinal study involving cancer patients admitted to intensive care units, this work contributes with an appropriate modeling of longitudinal components restricted to the unit interval and survival times, to (i) estimate the association between the evolution of measures of quality of life and survival process, and (ii) assess the predictive potential of quality of life scores in estimating individual survival. The advantages of the developed approaches are accessed through a simulation study, with the objective of verifying the effects of misspecification of the longitudinal component. Furthermore, from a computational point of view, a set of reparametrizations of the likelihood is proposed through preconditioning techniques, simplifying the high cost of maximum likelihood estimation.
 
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Publishing Date
2022-01-24
 
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