Introdução: A doença enxerto-contra-hospedeiro aguda corticorrefratária (DECHa-CR) é uma complicação relativamente frequente do transplante alogênico de células progenitoras hematopoéticas. Seu prognóstico é sombrio. Além disso, não há consenso quanto à terapia de segunda linha. O tratamento com ruxolitinibe não é amplamente acessível em muitos países, entre os quais o Brasil, especialmente para os pacientes atendidos no Sistema Único de Saúde (SUS). Ademais, o ruxolitinibe ainda não foi aprovado para as crianças com DECHa-CR. Uma possível terapia é a administração de células estromais mesenquimais (CMEs), tanto obtidas da medula óssea quanto do cordão umbilical. Métodos: Trata-se de estudo retrospectivo, observacional, multicêntrico (nove instituições), em que foram incluídos 52 pacientes com DECHa-CR grave tratados com CMEs de cordão umbilical. Resultados: A mediana (intervalo) de idade foi de 12,5 (0,3-65) anos e a média ± desvio padrão (DP) da dose (×10⁶/kg) de CMEs foi de 4,73 ± 1,3 por infusão, com a mediana de 4 infusões (1-11). As taxas de resposta global (RG) e completa (RC) no dia 28 foram de 63,5% e 36,6%, respectivamente. Crianças (idade < 18 anos) (n= 35) tiveram melhor RG (71,5% vs. 47,1%, p= 0,12), RC (48,6% vs. 11,8%, p= 0,03), sobrevida global (p= 0,0006) e sobrevida livre de recaída (p= 0,0014) do que adultos (idade ≥ 18 anos) (n= 17). Eventos adversos agudos foram detectados em 32,7% dos pacientes (a maioria de leve intensidade), sem diferença entre os grupos de crianças e adultos (p= 1,0). Conclusões: A administração de CMEs de cordão umbilical é uma terapia alternativa viável para DECHa-CR, especialmente em crianças. O perfil de segurança é favorável. A terapia com CMEs talvez deva ser incorporada ao arsenal terapêutico para essa complicação, em especial em países que não dispõem de muitas opções, como é o caso do Brasil.

Background: Steroid-refractory acute graft-vs.-host disease (SR-aGVHD) is a relatively frequent complication of allogeneic hematopoietic stem cell transplantation with a dismal prognosis. There is no consensus-based second-line therapy. Treatment with ruxolitinib is not easily accessible in many countries, including Brazil, especially for patients treated in the Unified Health System (SUS). Furthermore, ruxolitinib is not yet approved for children with GVHD. A possible therapy is the administration of mesenchymal stromal cells (MSCs), either obtained from the bone marrow or from the umbilical cord. Methods: This is a retrospective, observational, multicenter study ((nine institutions), in which 52 patients with severe SR-GVHD treated with umbilical cord MSC were included. Results: The median (range) age was 12.5 (0.3-65) years and the mean ± standard deviation (SD) dose (×10⁶/kg) of MSCs was 4.73 ± 1.3 per infusion, with a median of 4 infusions (1-11). Overall (OR) and complete response rates on day 28 were 63.5% and 36.6%, respectively. Children (age < 18 years) (n= 35) had better OR (71.5% vs. 47.1%, p= 0.12), complete response (48.6% vs. 11.8%, p= 0.03), overall survival (p= 0.0006), and relapse-free survival (p = 0.0014) than adults (age ≥ 18 years) (n= 17). Acute adverse events were detected in 32.7% of patients (mostly mild), with no significant difference in children and adult groups (p= 1.0). Conclusions: Administration of umbilical cord MSCs is a feasible alternative therapy for SR=aGVHD, especially in children. The safety profile is favorable. Therapy with CMEs should perhaps be incorporated into the therapeutic arsenal for this complication, especially in countries that do not have many options, as is the case in Brazil.