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Mémoire de Maîtrise
DOI
https://doi.org/10.11606/D.17.2022.tde-08112022-170901
Document
Auteur
Nom complet
Talita Graminha Zucoloto
Unité de l'USP
Domain de Connaissance
Date de Soutenance
Editeur
Ribeirão Preto, 2022
Directeur
Jury
Rodrigues, Maria Carolina de Oliveira (Président)
Aprile, Lilian Rose Otoboni
Dantas, Andrea Tavares
Titre en portugais
Impacto do transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas sobre as manifestações gastrointestinais de pacientes com esclerose sistêmica
Mots-clés en portugais
Esclerose sistêmica
Transplante de células-tronco hematopoéticas
Trato digestivo
Resumé en portugais
A esclerose sistêmica (ES) provoca fibrose progressiva da pele, podendo afetar órgãos internos. Nos casos graves, com envolvimento cutâneo difuso, ou nos quais existe acometimento visceral, a mortalidade pode atingir 30 a 50% em cinco anos, mesmo sob tratamento com medicamentos imunossupressores. O transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (TACTH) é uma alternativa terapêutica que tem se mostrado eficaz em controlar a progressão e, mesmo, em reverter algumas das manifestações da doença. Recentemente, estudos clínicos randomizados têm demostrado que o TACTH é superior aos tratamentos convencionais, proporcionando maior sobrevida, maior controle da progressão da doença e melhor qualidade de vida dos pacientes. Entretanto, apesar do benefício clínico constatado, ainda restam dúvidas sobre o potencial terapêutico do TACTH, entre elas a reversibilidade do envolvimento do trato gastrointestinal. Assim, o presente projeto visou avaliar prospectivamente o impacto do TACTH sobre as manifestações clínicas da esclerose sistêmica, com ênfase no sistema digestivo e estado nutricional. Antes e após o transplante, os pacientes foram submetidos a um questionário traduzido e validado para a língua portuguesa do Brasil (do inglês, Gastrointestinal Symptom Rating Scale, GSRS), que avaliou queixas esofágicas, gástricas e intestinais. Também foram colhidos os resultados de exames laboratoriais rotineiramente realizados pelos pacientes, incluindo testes hematológicos e bioquímicos, e foram realizadas medidas antropométricas, bioimpedância, manometria de esôfago e avaliações de qualidade de vida. Antes do transplante, somente um paciente apresentava índice de massa corporal abaixo de 18 kg/m2, indicando desnutrição. Entretanto, a maioria dos pacientes apresentava alterações à bioimpedância que indicavam deficiências nutricionais. Após o transplante, houve melhora dos resultados do questionário GSRS, aumento dos níveis de albumina, e estabilização das medidas antropométricas, incluindo de bioimpedância. Houve aumento da qualidade de vida após o transplante, mas sem correlação com as notas do questionário GSRS. Em conclusão, o estudo sugere que o TACTH melhora alguns aspectos do envolvimento digestivo pela ES, porém esses resultados precisarão ser comprovados por estudos com maior número de paciente e seguimento mais prolongado.
Titre en anglais
Impact of autologous hematopoietic stem cell transplantation on the gastrointestinal manifestations of systemic sclerosis patients
Mots-clés en anglais
Digestive tract
Hematopoietic stem cell transplantation
Systemic sclerosis
Resumé en anglais
Systemic sclerosis (SSc) is a chronic disease that causes progressive fibrosis of the skin, and may affect internal organs. In severe cases with diffuse cutaneous involvement or visceral disease, mortality can reach 30 to 50% in five years, despite treatment with immunosuppressive drugs. Autologous hematopoietic stem cell transplantation (AHSCT) is a therapeutic alternative that has been shown effective in controlling the progression and even reversing some of the manifestations of the disease. Recently, randomized clinical studies have shown that AHSCT is superior to conventional treatments, providing longer overall and progression-free survival, and better quality of life. However, despite the overall clinical benefit, it is still to be determined if AHSCT treats specific manifestations of the disease, including the digestive tract dysfunctions. Thus, the present study aimed to prospectively evaluate the impact of TACTH on the clinical manifestations of systemic sclerosis, with an emphasis on the digestive system and nutritional status. Before and after transplantation, patients answered a questionnaire translated and validated into Brazilian Portuguese (Gastrointestinal Symptom Rating Scale, GSRS), which assesses esophageal, gastric and intestinal manifestations. Patients also underwent routine hematological and biochemical evaluations, as well as anthropometric measurements, bioimpedance analysis, esophageal manometry, and quality of life assessments. Before transplantation, only one of the patients presented body mass index under 18 kg/m2, indicating malnutrition. However, most patients presented abnormal bioimpedance measurements that suggested impaired nutrition. After transplantation, there was improvement of GSRS questionnaire results, progressive increase in albumin serum levels, and stabilization of anthropometric measurements, including those from bioimpedance. Quality of life increased after AHSCT, especially concerning physical aspects, but with no correlation with GSRS parameters. We conclude that AHSCT affects some aspects of digestive tract involvement by SSc. Further studies with higher number of participants and longer follow up are required to confirm these findings.
 
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Date de Publication
2022-11-24
 
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